Neurogene Inc.
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銘柄について Neurogene Inc.
ニューロジーンは、神経疾患を治療可能な状態へと変えることを目指し、独自の遺伝子発現制御技術「EXACT(Expression Attenuation via Construct Tuning)」を活用する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。希少神経疾患に対する遺伝子医薬品の差別化されたポートフォリオを構築しており、EXACTプラットフォームを用いたレット症候群治療薬「NGN-401」、およびCLN5型バッテン病を対象とした従来型遺伝子治療候補「NGN-101」(AAV9カプシドにCLN5遺伝子を搭載)が含まれる。