Alnylam Pharmaceuticals Inc.

アルナイラム・ファーマシューティカルズは、RNA干渉（RNAi）治療薬研究のリーダー的企業である。RNAiは、配列特異的サイレンシングおよび遺伝子発現の調節のための、細胞内で自然に生じる生物学的経路である。hATTRアミロイドーシスのためのOnpattroおよびAmvuttra、急性肝性ポルフィリン症のためのGivlaari、原発性高シュウ酸尿症1型のためのOxlumo、高コレステロール血症のためのLeqvioの5剤が市場で販売されている。また、遺伝子医療、心血管代謝疾患、肝臓感染症、中枢神経系疾患/眼疾患の治療領域でいくつかの臨床プログラムを有している。研究提携による契約金によってキャッシュ水準は押し上げられ、また、共同開発パートナーシップ契約の下で商品化された医薬品の追加的なマイルストーン収入やロイヤリティ収入が見込まれる。