Ionis Pharmaceuticals Inc.

アイオニス・ファーマシューティカルズは、アンチセンス技術の開発における先駆者であり、新規医薬品の創薬・開発を行っている。臨床および前臨床段階の幅広いパイプラインを有しており、心血管、代謝、神経、希少疾患に重点を置いている。2016年にはバイオジェン社と共同で脊髄性筋萎縮症の治療薬スピンラザを上市し、2023年にバイオジェン社はALS治療薬Qalsodyを上市した。心血管領域に特化した子会社Akceaを通じて、ATTRアミロイドーシス治療薬Tegsedi（2018年）および心臓病治療薬Waylivra（欧州、2019年）を上市した。2024年にはアストラゼネカと共同で多発ニューロパチー治療薬Wainuaを上市した。さらに、2024年には高トリグリセリド血症の希少疾患の治療薬TryngolzaがFDAの承認を受け、単独での初の医薬品の上市となった。