Generation Bio Co.

ジェネレーション・バイオは、遺伝子医療企業であり、希少疾患や未治療の疾患に対して持続的かつ反復可能な治療を提供する遺伝子治療に取り組んでいる。肝臓および網膜関連疾患に注力しており、差別化された治療の応用を可能にすると考える2つの独自かつ補完的なプラットフォームを開発している。第一のプラットフォームは、核酸用の強力かつ選択的なctLNP送達システムであり、肝臓や脾臓による非標的クリアランスを回避し、ctLNPが体循環内に長く留まり、特定の組織や細胞型への選択的かつ強力なリガンド駆動型ターゲティングを可能にする。第2のプラットフォームは、ceDNAの最適化変異体である新規iqDNAである。