CRISPR Therapeutics Ltd

CRISPRセラピューティクスは、CRISPR/Cas9技術に基づく治療法の開発に特化したゲノム編集を手掛ける。CRISPR/Cas9とは、「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（規則的に間隔を空けて並ぶ短い回文反復配列）」および「CRISPR関連タンパク質9（Cas9）」の略であり、ゲノムDNAの特定配列を正確に改変するための革新的な技術である。同社は、この技術を用いて遺伝的に定義された疾患の治療を目指している。CRISPR社の最初の承認薬はCasgevyであり、バーテックス・ファーマシューティカルズとの共同開発によって誕生した。Casgevyは、鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアという、未充足の医療ニーズが高い疾患を対象としている。免疫腫瘍学、心血管疾患、1型糖尿病の幹細胞由来治療など、さまざまなゲノム編集プログラムを推進している。