Intellia Therapeutics Inc.

インテリア・セラピューティクスは、CRISPR/Cas9を活用した治療薬の開発に取り組んでいる。CRISPR/Cas9は、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated proteins 9 の略で、ゲノムDNAの特異的配列を正確に改変させるための画期的な遺伝子編集技術である。この技術を用いて遺伝的に定義された疾患を治療することに焦点を当てている。ATTRアミロイドーシス、遺伝性血管性浮腫、鎌状赤血球症、免疫腫瘍学など、メディカル・ニーズの高い疾患の治療のため、生体内および生体外療法を用いた複数の遺伝子編集アプローチを用いる。レジェネロンやノバルティスなど、複数の企業と協働でパイプラインの開発を進めている。