CRISPR Therapeutics Ltd
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Über CRISPR Therapeutics Ltd
Die Gene-Editing-Firma Crispr Therapeutics fokussiert auf Entwicklung von Crispr/Cas9-basierte Therapeutiken. Crispr/Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Crispr-associated Protein 9 (Cas9)) ist eine bahnbrechende Technik für genaue Änderung spezifischer Sequenzen von genomischem DNA. Die Firma fokussiert auf Nutzung dieser Technik, um genetisch definierte Krankheiten zu heilen. Crisprs erste zugelassene Droge is Casgevy, die zusammen mit Vertex Pharmaceuticals entwickelt wurde und auf Sichelzellenkrankheit und Transfusion-abhängige Beta-Thalassemia abzielt, die hohes unerfülltes Bedarf haben. Die Firma fördert eine Menge Gene-Editing-Programme in Immun-Onkologie, kardiovaskuläre und Stammzelle-abgeleitete Therapie, um Typ-1-Diabetes zu heilen.
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