Design Therapeutics Inc
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銘柄について Design Therapeutics Inc
デザイン・セラピューティクスは、遺伝性ヌクレオチドリピート拡大変異による疾患の基礎原因を標的とし疾患修飾を行うように設計された新たな低分子遺伝子標的キメラ治療薬候補であるGeneTACTM分子の研究開発のために、臨床試験に取り組むバイオ医薬品企業である。医薬品候補にはフリードライヒ運動失調症(FA)の治療薬、第2の医薬品候補としてフックス角膜内皮ジストロフィー(FECD)を対象とする治療薬があり、また、遺伝性の難治性疾患であるヌクレオチドリピート病のためのGeneTACTMプログラムを進めている。