Stoke Therapeutics Inc.

ストーク・セラピューティクスは、RNA医薬を活用して体内の潜在能力を引き出し、タンパク質発現を回復させることに取り組むバイオテクノロジー企業である。同社は、独自のTANGO（核遺伝子出力の標的的増強）アプローチにより、自然に存在するタンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を進めている。開発中の最初の医薬品であるzorevunersenは、ドラベ症候群患者において疾患修飾の可能性を示している。中枢神経系および眼におけるハプロ不全疾患など、複数の標的に焦点を当てた初期プログラムも展開しており、変異に依存しない方法で疾患原因遺伝子のタンパク質発現を増加させることを目指している。