Rocket Pharmaceuticals Inc.
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銘柄について Rocket Pharmaceuticals Inc.
ロケット・ファーマシューティカルズは、希少かつ重篤な小児疾患に対する遺伝子治療の開発に取り組む後期段階のバイオ医薬品企業である。パイプラインには、ダノン病を対象としたRP-A501、ファンコニ貧血向けのRP-L102、白血球接着不全症向けのRP-L201、ピルビン酸キナーゼ欠損症向けのRP-L301、乳児型悪性骨硬化症向けのRP-L401が含まれる。事業は、遺伝子治療の研究開発および商業化準備に特化した単一部門で構成されている。