WAVE Life Sciences Ltd

ウエーブ・ライフ・サイエンシズは、RNA（リボ核酸）を標的とするオリゴヌクレオチド医薬、すなわちRNA医薬の可能性を引き出すことに焦点を当て臨床試験に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である。RNA医薬プラットフォーム「PRISM」は、複数のモダリティ、化学的革新、人類遺伝学に関する深い知見を組み合わせ、希少疾患およびまん延している疾患の両方に対する科学的ブレークスルーを促進する。RNA標的モダリティのツールキットには、RNA編集、アンチセンスサイレンシング、RNA干渉が含まれ、疾患生物学に最適に対応する医薬品候補の設計と持続的な送達を可能にしている。プログラムは、α1アンチトリプシン欠損症、肥満、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ハンチントン病などの希少疾患およびまん延している疾患を対象としている。