Voyager Therapeutics Inc.

ボイジャー・セラピューティクスは、重度の神経疾患のための新たな遺伝子療法の開発に取り組んでいる。アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによる遺伝子治療に焦点を当てている。患者ごとに特異のタンパク質の産生を増加または減少できる遺伝子療法は、症状の進行を遅らせる、あるいは軽減する可能性があり、臨床的に重要な意味を持つ。同社の遺伝子治療プラットフォームである TRACERは、1回の投与で持続的な効果をもたらす可能性のあるAAVベクターのエンジニアリング、最適化、製造、導入を可能にする。プログラムのパイプラインには、抗タウ抗体（VY-TAU01）、SOD1サイレンシング遺伝子療法（siRNA）、FXN遺伝子療法などがある。