Vertex Pharmaceuticals Inc.

バーテックス・ファーマシューティカルズは、重篤な疾患の治療を目的とした小分子医薬の創薬および開発を行うグローバルなバイオテクノロジー企業である。主力製品には、嚢胞性線維症の治療薬であるKalydeco、Orkambi、Symdeko、Trikafta/Kaftrio、Alyftrekトがあり、同社の治療法は世界的に標準治療として位置づけられている。βサラセミアおよび鎌状赤血球症に対する遺伝子編集治療薬Casgevyや、中等度から重度の急性疼痛に対する非オピオイド性鎮痛薬Journavxを通じてポートフォリオを多様化している。さらに、APOL1関連腎疾患に対する小分子阻害剤の開発や、1型糖尿病に対する機能的治癒を目指す細胞治療の研究も進めている。