Biomarin Pharma
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銘柄について Biomarin Pharma
バイオマリン・ファーマシューティカルは、希少遺伝性疾患の治療法の開発および商業化に注力するグローバルなバイオテクノロジー企業である。酵素補充療法、遺伝子治療、その他の先進的治療法を専門としており、複雑な遺伝性疾患に対応している。承認済み治療薬は8つあり、軟骨無形成症、フェニルケトン尿症(PKU)、血友病、ムコ多糖症などの疾患に対応している。骨格系疾患および酵素療法を中心に、開発段階にあるパイプラインも拡大中である。